POMBILITI 105 mg, poudre pour solution à diluer pour perfusion
AMICUS THERAPEUTICS EUROPE (IRLANDE) — poudre pour solution à diluer pour perfusion
Interet therapeutique : Faible
L'interet therapeutique de ce medicament est considere comme faible par la Haute Autorite de Sante.
Source : Haute Autorite de Sante — 18/10/2023 Voir l'avis complet
Composition
CIPAGLUCOSIDASE ALFA 105 mg
Prix
Non renseigne
Statut
Commercialisée
Autorisation active
Classe A16AB23
Avis de la Commission de transparence
Le service médical rendu par POMBILITI (cipaglucosidase alfa) 105 mg, poudre pour solution à diluer pour perfusion en association avec OPFOLDA (miglustat) 65 mg, gélule, est faible dans le traitement des adultes atteints de la forme tardive de la maladie de Pompe (déficit en a-glucosidase acide [GAA]) chez les patients précédemment traités par traitement enzymatique substitutif.
Le service médical rendu par POMBILITI (cipaglucosidase alfa) 105 mg, poudre pour solution à diluer pour perfusion en association avec OPFOLDA (miglustat) 65 mg, gélule, est insuffisant pour justifier d’une prise en charge par la solidarité nationale au regard des alternatives disponibles dans le traitement des adultes atteints de la forme tardive de la maladie de Pompe (déficit en a-glucosidase acide [GAA]) chez les patients naïfs de traitement enzymatique substitutif.