LIBMELDY 2-10 x 1 000 000 cellules / ml, dispersion pour perfusion
ORCHARD THERAPEUTICS (NETHERLANDS) (PAYS-BAS) — dispersion pour perfusion
Interet therapeutique : Important
Ce medicament est considere comme ayant un interet therapeutique important par la Haute Autorite de Sante.
Source : Haute Autorite de Sante — 06/11/2024 Voir l'avis complet
Composition
POPULATION ENRICHIE EN CELLULES CD34+ AUTOLOGUES CONTENANT DES CELLULES SOUCHES ET PROGÉNITRICES HÉMATOPOÏÉTIQUES TRANSDUITES EX VIVO AVEC UN VECTEUR LENTIVIRAL CODANT POUR L’ARYLSULFATASE A (ARSA) HUMAINE 2-10 x 1 000 000 cellules
Prix
Non renseigne
Statut
Commercialisée
Autorisation active
Classe A16AB21
Avis de la Commission de transparence
Le service médical rendu par LIBMELDY (atidarsagène autotemcel) est important dans les indications de l’AMM.
Le service médical rendu par LIBMELDY (Population autologue enrichie en cellules CD34+ qui contient des cellules souches progénitrices hématopoïétiques transduites ex vivo avec un vecteur lentiviral codant le gène de l’arylsulfatase A humaine) est important uniquement chez les enfants asymptomatiques sans manifestation clinique de la maladie, que ce soit en termes d’atteinte motrice, cognitive et/ou comportementale, atteints de la forme infantile tardive (se manifestant avant 30 mois) ou juvénile précoce (se manifestant entre 30 mois et 6 ans inclus) de leucodystrophie métachromatique.
Le service médical rendu par LIBMELDY (Population autologue enrichie en cellules CD34+ qui contient des cellules souches progénitrices hématopoïétiques transduites ex vivo avec un vecteur lentiviral codant le gène de l’arylsulfatase A humaine) est insuffisant pour justifier d’une prise en charge par la solidarité nationale chez les autres enfants du périmètre de l’AMM correspondant aux enfants symptomatiques, présentant des manifestations cliniques précoces de la maladie, qui ont conservé la capacité de marcher indépendamment et avant l’apparition du déclin cognitif, atteints de la forme juvénile précoce (se manifestant entre 30 mois et 6 ans inclus) de leucodystrophie métachromatique.