CASGEVY 4 à 13 x 1 000 000 cellules/mL, dispersion pour perfusion
VERTEX PHARMACEUTICALS (EUROPE) LIMITED — dispersion pour perfusion
Interet therapeutique : Important
ConditionnelCe medicament est considere comme ayant un interet therapeutique important par la Haute Autorite de Sante.
Source : Haute Autorite de Sante — 25/09/2024 Voir l'avis complet
Composition
EXAGAMGLOGÈNE AUTOTEMCEL 4 à 13 × 1 000 000 cellules
Prix
Non renseigne
Statut
Commercialisée
Autorisation active
Avis de la Commission de transparence
Le service médical rendu par CASGEVY 4 à 13 x 106 cellules/mL (exagamglogène autotemcel) est important dans l’indication « traitement de la ß-thalassémie dépendante des transfusions (TDT) chez les patients âgés de 12 ans à 35 ans éligibles à une greffe de cellules souches hématopoïétiques (CSH) et pour lesquels un donneur apparenté HLA (antigène leucocytaire humain) compatible n’est pas disponible ».<br>La Commission conditionne le maintien du SMR important à sa réévaluation dans un délai maximal de 3 ans, sur la base des résultats des résultats complémentaires attendus (cf. 5.6 Demandes de données).
Le service médical rendu par CASGEVY 4 à 13 x 106 cellules/mL (exagamglogène autotemcel) est insuffisant pour justifier d’une prise en charge par la solidarité nationale au regard des alternatives disponibles dans les autres situations de l’AMM (patients âgés de 35 ans et plus).
Le service médical rendu par CASGEVY 4 à 13 x 106 cellules/mL (exagamglogène autotemcel) est insuffisant pour justifier d’une prise en charge par la solidarité nationale dans les autres situations de l’AMM.